Le gouvernement a annoncé le mardi 25 février 2025, le lancement du 4ème Plan National Maladies Rares (PNMR 4), intitulé « Des territoires vers l’Europe ». Ce plan ambitieux vise à renforcer la prise en charge des 3 millions de français touchés par une maladie rare, en s’appuyant sur les avancées des précédents plans nationaux.
Un plan structuré autour de plusieurs axes majeurs qui met l’accent sur :
- L’amélioration du diagnostic : réduire l’errance diagnostique grâce à une meilleure coordination entre les professionnels de santé et un accès facilité aux tests génétiques et aux plateformes de séquençage à haut débit.
- Un meilleur accès aux traitements : accélérer le développement et la mise à disposition de nouvelles thérapies, notamment via le soutien aux essais cliniques et aux innovations thérapeutiques.
- Le renforcement de l’accompagnement des patients et de leurs familles, avec une meilleure information, un appui aux associations et une amélioration du parcours de soins.
- Une ouverture européenne, en consolidant les liens avec les Réseaux Européens de Référence (ERN) pour favoriser les collaborations en recherche et en expertise clinique.
Un enjeu de santé publique majeur
Ce nouveau plan s’appuie comme les précédents sur les 23 Filières de Santé Maladies Rares (FSMR) et les centres de référence et de compétence existants, afin de garantir une prise en charge plus efficace sur tout le territoire. Il vise également à améliorer le partage des données de santé et l’interconnexion des bases de données à l’échelle européenne, pour optimiser la recherche et l’innovation. Avec ce 4ème Plan National, la France réaffirme sa volonté d’être un acteur majeur dans les maladies rares, en plaçant l’innovation et la coopération nationale et européenne au cœur de sa stratégie.
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